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Ciudad de México, 20.07.2017

Anuncia Roche resultados positivos en estudio de fase III de emicizumab para hemofilia A

Roche anunció que se publicaron los datos de HAVEN 1, estudio de fase III que evalúa la profilaxis subcutánea una vez por semana con emicizumab en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores, el estudio demostró que emicizumab redujo el índice de sangrado en 87% comparado con agentes bypass, terapia de primera línea  y una reducción del 79% en sangrados que requirieran tratamiento, para este padecimiento.

La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada ya que carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII, lo que conlleva a sangrado sin control que puede poner en riesgo la vida, así como daño articular por sangrados a largo plazo. El tratamiento estándar de este padecimiento requiere la infusión intravenosa de factores  ya sea por evento de sangrado o bien dos veces a la semana si reciben profilaxis. Este padecimiento afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.

La Dra. Sandra Horning, Directora Médica y de Desarrollo Global de Roche, mencionó que “una de cada tres personas con hemofilia A, desarrollan inhibidores a la terapia estándar de factor VIII, dejándolas en mayor riesgo de presentar sangrados que amenacen sus vidas y daño de articulaciones a largo plazo”.

“Con base en la reducción del sangrado demostrada en los estudios HAVEN 1 y el análisis provisional de HAVEN 2, estudio fase III de emicizumab en niños, creemos que esta molécula tiene el potencial de hacer una diferencia significativa para personas con hemofilia A con inhibidores, al tiempo que, con la administración  del tratamiento una vez por semana, representa mayor comodidad para el paciente” agregó.

Otros datos de HAVEN 1 demostraron que después de un tiempo de observación de aproximadamente 31 semanas, un número considerablemente mayor de pacientes experimentaron ausencia de sangrado en la profilaxis con emicizumab, que con agentes bypass en todas las mediciones de sangrado.

El profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina de Transfusión de la Universidad de Bonn, Alemania, mencionó que “el estudio HAVEN 1 es uno de los estudios clínicos más robustos que se realizan en la actualidad en personas con hemofilia A con inhibidores de factor VIII y los resultados representan una de las innovaciones científicas más importantes en el tratamiento de la hemofilia A en más de 30 años”.

Resultados preliminares de HAVEN 2:

Los resultados preliminares del estudio HAVEN 2 con una única rama en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores que recibieron profilaxis con emicizumab son consistentes con los resultados positivos del estudio HAVEN 1. Después de un tiempo de observación, promedio de 12 semanas, el estudio demostró que solo uno de 19 niños que recibieron emicizumab reportó sangrado. No se reportaron sangrados de articulaciones o músculos.

Una comparación entre pacientes, realizada en un subconjunto de estos niños que antes tomaron parte en el estudio sin intervención (NIS), demostró que todos ellos experimentaron una reducción de  hasta 100% en sangrados tratados después del tratamiento con emicizumab.

“El tratamiento de la hemofilia A con inhibidores de factor VIII puede ser especialmente complicado para los niños y sus cuidadores. No solo puede ser difícil de controlar el sangrado, sino que los tratamientos actuales pueden requerir infusiones intravenosas frecuentes, lo que puede implicar a menudo el uso a largo plazo de un dispositivo o puerto de acceso venoso central”, dijo el Dr. Guy Young, director del programa de hemostasia y trombosis del Hospital Infantil Los Ángeles, California y profesor de pediatría de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California “Los resultados indican que emicizumab puede ayudar a prevenir el sangrado en niños con inhibidores. Administrada la dosis subcutánea una vez por semana, puede ayudar también a aligerar parte de la carga del tratamiento de la hemofilia para estos niños y sus padres”.

Datos de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 han sido remitidos para su posible aprobación a la Agencia Europea de Medicinas, EMA, por sus siglas en inglés y a la Administración de Alimentos y Medicamentos, FDA, por sus siglas en inglés, de los Estados Unidos. La FDA otorgó la Designación de Terapia de Vanguardia (Breakthrough Therapy Designation) a emicizumab para adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores en septiembre de 2015. Se encuentran en curso otros estudios que evalúan emicizumab en personas con hemofilia A con y sin inhibidores y se exploran regímenes con dosis menos frecuentes.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

Acerca de HAVEN 1 (NCT02622321).- HAVEN 1 es un estudio de fase III aleatorizado, de centros múltiples y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con emicizumab comparada con agentes de desvío (BPAs) por demanda (sin profilaxis; sólo en uso episódico) en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores de factor VIII. El estudio incluye 109 pacientes (de 12 años o mayores) con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes fueron tratados previamente con BPAs por demanda o con profilaxis. Los pacientes tratados anteriormente con BPAs por demanda fueron aleatorizados en modo 2:1 para recibir profilaxis con emicizumab (Rama A) o sin profilaxis (Rama B). Los pacientes tratados previamente con BPAs profilácticos recibieron profilaxis con emicizumab (Rama C). Otros pacientes tratados previamente con BPAs (por demando o con profilaxis) fueron incluidos también en una rama por separado (Rama D). Se permitió el tratamiento por demanda de sangrados de vanguardia con BPAs por protocolo en todas las ramas.

El punto extremo principal del estudio es el número de sangrados tratados a lo largo del tiempo con profilaxis con emicizumab (Rama A) comparado con el tratamiento sin profilaxis (Rama B). Los puntos extremos secundarios incluyen índice de sangrado, índice de sangrado de articulaciones, índice de sangrado espontáneo, índice de sangrado de articulaciones diana, HRQoL/estado de salud, comparación entre pacientes con el índice de sangrado en su régimen de profilaxis anterior con BPAs (Rama C) o sin profilaxis (Rama B). Asimismo, el estudio evaluó la seguridad y la farmacocinética.

Acerca de HAVEN 2 (NCT02795767).- HAVEN 2 es un estudio de fase III de una rama aleatorizado, de centros múltiples y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la administración subcutánea de emicizumab una vez por semana. El análisis preliminar después de una media de 12 semanas de tratamiento incluye 19 niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes requieren tratamiento con BPAs. Los objetivos del estudio son evaluar el número de sangrados tratados con el paso del tiempo con profilaxis con emicizumab, seguridad, farmacocinética, HRQoL y HRQoL de proximidad con aspectos de carga para los cuidadores.

Acerca de emicizumab (ACE910).- Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico en investigación diseñado para conjuntar factores IXa y X, proteínas requeridas para activar la cascada de coagulación natural y restaurar el proceso de coagulación sanguínea. Emicizumab se puede administrar a través de una inyección de una solución lista para usarse bajo la piel (por vía subcutánea) una vez por semana. Emicizumab está siendo evaluado en estudios centrales de fase III en personas de 12 años y mayores, con y sin inhibidores de factor VIII, y en niños menores de 12 años con inhibidores de factor VIII. Ensayos adicionales exploran planes de dosificación menos frecuente. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de emicizumab y su potencial de ayudar a vencer retos clínicos actuales: los efectos de corta duración de tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores de factor VIII y la necesidad del acceso venoso frecuente. Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado en colaboración por Chugai, Roche y Genentech.

Acerca de hemofilia A.- La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, lo que conlleva a sangrado sin control y a menudo espontáneo. La hemofilia A afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo1,2, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.3 Las personas con hemofilia A carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre un sangrado, el factor VIII conjunta los factores de coagulación IXa y X, que es un paso decisivo en la formación de un coágulo sanguíneo que ayuda a detener el sangrado. Dependiendo de la severidad de su desorden, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, en especial de sus articulaciones y músculos.1 Estos sangrados pueden presentar una preocupación de salud importante ya que a menudo causan dolor y pueden conllevar a hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y daño de las articulaciones a largo plazo.4 Además de afectar la calidad de vida de una persona,5 estos sangrados pueden poner en riesgo la vida si afectan órganos vitales, como el cerebro.6,7

Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de terapias de reemplazo de factor VIII.8 Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se vinculan a y bloquean la eficacia del factor de reemplazo VIII,9 dificultando, sino es que haciendo imposible, obtener un nivel de factor VIII suficiente para controlar el sangrado. La mayoría de las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores recibirán terapias con BPAs, ya sea por demanda (episódicas) o por profilaxis, para controlar el sangrado. Se sabe que este proceso es menos efectivo y predecible que la terapia de reemplazo de factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores.10

Referencias

  1. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed July 2017: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
  2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
  3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
  4. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
  5. Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.
  6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012. 2012; 362–8.
  7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.
  8. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.
  9. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48
  10. Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15:3-10.

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