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Ciudad de México, 06.03.2018

Comisión Europea aprueba emicizumab para personas con hemofilia A con inhibidores

Roche anunció que la Comisión Europea ha aprobado emicizumab  para el tratamiento de rutina en personas con hemofilia A con inhibidores al factor VIII. Emicizumab se puede usar en todos los grupos de edad.

Alrededor de una de cada tres personas con hemofilia A grave puede desarrollar inhibidores a las terapias que reemplazan al factor VIII, lo que los pone en mayor riesgo de tener hemorragias potencialmente mortales o episodios repetidos de sangrado en articulaciones que potencialmente pueden causar daño articular a largo plazo. Las personas con hemofilia A con inhibidores tienen un 70% más de riesgo de muerte en comparación con aquellos sin inhibidores.

"Esta aprobación es una gran noticia para las personas en Europa con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El desarrollo de inhibidores no solo los pone en mayor riesgo de hemorragias frecuentes y graves, sino que también hace que el trastorno sea más difícil de tratar, con opciones de tratamiento limitadas", dijo el profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina Transfusional de la Universidad de Bonn, Alemania.

Agregó que "la reducción del sangrado y las mejoras en la calidad de vida mostradas con emicizumab en comparación con los tratamientos actuales respaldan su potencial para avanzar en el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores".

"Estamos encantados de que la Comisión Europea haya aprobado emicizumab, ya que proporciona a las personas con hemofilia A con inhibidores un nuevo medicamento por primera vez en más de 20 años", dijo Sandra Horning, directora médica y directora de desarrollo global de productos de Roche. "Creemos que emicizumab tiene el potencial de hacer una diferencia significativa en las vidas de las personas con hemofilia A con inhibidores, y estamos comprometidos a trabajar con los estados miembros de la Unión Europea para proporcionar acceso a este importante medicamento lo más rápido posible".

La aprobación se basa en dos de los estudios clínicos fundamentales en personas con hemofilia A con inhibidores, en los que emicizumab demostró una eficacia superior en comparación con el tratamiento previo con agentes de puenteo  (BPA).

  • En el estudio HAVEN 1 en adultos y adolescentes (12 años o más) con hemofilia A con inhibidores, el tratamiento con emicizumab  demostró una reducción en las hemorragias del 87% en comparación otros tratamientos, diferencia estadísticamente significativa.
  • Los resultados iniciales del estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores mostraron que el 87% de los niños que recibieron tratamiento con emicizumab dejaron de experimentar hemorragias. En un análisis intrahospitalario de 13 niños, el tratamiento con emicizumab resultó en una reducción del 99% en las hemorragias tratadas en comparación con el tratamiento previo con BPA.

Estos datos también llevaron a la aprobación de emicizumab como tratamiento de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII por la Agencia de Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) el 16 de noviembre de 2017. Emicizumab fue revisado por la FDA y se le otorgó la designación Breakthrough Therapy en personas de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores en septiembre de 2015.

 

Acerca de HAVEN 1 (NCT02622321).- HAVEN 1 es un estudio de fase III aleatorizado, de múltiples centros y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con emicizumab comparada con agentes de puenteo (BPAs) a demanda (sin profilaxis; sólo en uso episódico) en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores de factor VIII. El estudio incluye 109 pacientes (de 12 años o mayores) con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes fueron tratados previamente con BPAs a demanda o en profilaxis. Los pacientes tratados anteriormente con BPAs por demanda fueron aleatorizados en modo 2:1 para recibir profilaxis con emicizumab (Brazo A) o sin profilaxis (Brazo B). Los pacientes tratados previamente con BPAs en profiláxia recibieron profilaxis con emicizumab (Brazo C). Otros pacientes tratados previamente con BPAs (a demando o en profilaxis) fueron incluidos también en una rama por separado (Brazo D). Se permitió el tratamiento por demanda de sangrados de vanguardia con BPAs por protocolo en todos susbrazos.

El punto extremo principal del estudio es el número de sangrados tratados a lo largo del tiempo con profilaxis con emicizumab (Brazo A) comparado con el tratamiento sin profilaxis (Brazo B). Los puntos extremos secundarios incluyen índice de sangrado, índice de sangrado de articulaciones, índice de sangrado espontáneo, índice de sangrado de articulaciones diana (las más recurrentemente afectadas), calidad de vida (HRQoL/estado de salud), la comparación entre pacientes con el índice de sangrado en su régimen de profilaxis anterior con BPAs (Brazo C) o sin profilaxis (BrazoB). Asimismo, el estudio evaluó la seguridad y la farmacocinética.

Acerca de HAVEN 2 (NCT02795767).- HAVEN 2 es un estudio de fase III de un solo brazo, aleatorizado, de múltiples centros y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la administración subcutánea de emicizumab una vez por semana. El análisis preliminar después de una media de 12 semanas de tratamiento incluye 19 niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes requieren tratamiento con BPAs. Los objetivos del estudio son evaluar el número de sangrados tratados con el paso del tiempo con profilaxis con emicizumab, seguridad, farmacocinética, HRQoL y HRQoL de proximidad con aspectos de carga para los cuidadores.

Acerca de emicizumab (ACE910).- Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico en investigación diseñado para conjuntar factores IXa y X, proteínas requeridas para activar la cascada de coagulación natural y restaurar el proceso de coagulación sanguínea. Emicizumab se puede administrar a través de una inyección de una solución lista para usarse bajo la piel (por vía subcutánea) una vez por semana. Emicizumab está siendo evaluado en estudios centrales de fase III en personas de 12 años y mayores, con y sin inhibidores de factor VIII, y en niños menores de 12 años con inhibidores de factor VIII. Ensayos adicionales exploran planes de dosificación menos frecuente. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de emicizumab y su potencial de ayudar a vencer retos clínicos actuales: los efectos de corta duración de tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores de factor VIII y la necesidad del acceso venoso frecuente. Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado en colaboración por Chugai, Roche y Genentech.

Acerca de hemofilia A.- La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, lo que conlleva a sangrado sin control y a menudo espontáneo. La hemofilia A afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo1,2, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.3 Las personas con hemofilia A carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre un sangrado, el factor VIII conjunta los factores de coagulación IXa y X, que es un paso decisivo en la formación de un coágulo sanguíneo que ayuda a detener el sangrado. Dependiendo de la severidad de su desorden, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, en especial de sus articulaciones y/o músculos.1 Estos sangrados pueden presentar una preocupación de salud importante ya que a menudo causan dolor y pueden conllevar a hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y daño de las articulaciones irreversible a largo plazo.4 Además de afectar la calidad de vida de una persona,5 estos sangrados pueden poner en riesgo la vida si afectan órganos vitales, como el cerebro.6,7

Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de terapias de reemplazo de factor VIII.8 Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se vinculan a y bloquean la eficacia del factor de reemplazo VIII,9 dificultando, sino es que haciendo imposible, obtener un nivel de factor VIII suficiente para controlar el sangrado. La mayoría de las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores recibirán terapias con BPAs, ya sea por demanda (episódicas) o por profilaxis, para controlar el sangrado. Se sabe que este proceso es menos efectivo y predecible que la terapia de reemplazo de factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores.10

Acerca de Roche en hematología

Por más de 20 años, Roche ha venido desarrollando medicinas que redefinen el tratamiento en hematología. Hoy, invertimos más que nunca en nuestro esfuerzo por ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a personas con enfermedades de la sangre. Además de las medicinas aprobadas MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab) y Venclexta™/Venclyxto™ (venetoclax) en colaboración con AbbVie, la gama de medicinas para hematología en investigación de Roche incluye Tecentriq® (atezolizumab), medicamento conjugado de anticuerpos anti-CD79b (polatuzumab vedotin/RG7596) y un pequeño antagonista molecular de MDM2 (idasanutlin/RG7388). La dedicación de Roche al desarrollo de moléculas novedosas en el área de hematología se extiende más allá de las neoplasias malignas, con el desarrollo del tratamiento en investigación para la hemofilia A, emicizumab (ACE910).

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos de diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y enfermedades del sistema nervioso central. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad.

La empresa también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista Modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por noveno año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria Farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la Vida.

El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y cuenta con operaciones en más de 100 países. En el año 2017, dio empleo a aproximadamente 94 000 personas, invirtió 10 400 millones de CHF en I+D y sus ventas alcanzaron la cifra de 53 300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com. Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

 

Contacto en prensa

Georgina Rodríguez | georgina.rodriguez@bm.com