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Ciudad de México, 22.11.2017

La FDA aprobó emicizumab para hemofilia A con inhibidores

Roche anunció que la Agencia de Administración de Alimentos y Medicamentos(FDA), por sus siglas en inglés, ha aprobado emicizumab para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

La hemofilia A es un desorden hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, ya que carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII, lo que conlleva a sangrado sin control que puede poner en riesgo la vida de los pacientes, así como daño articular por sangrados a largo plazo. Este padecimiento afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.

Una de cada tres personas con hemofilia A severa puede desarrollar inhibidores de las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que hace el tratamiento de reemplazo obsoleto y predispone a los pacientes a hemorragias potencialmente mortales o recurrentes que pueden causar daño articular a largo plazo. En dos de los estudios clínicos fundamentales más importantes para personas con hemofilia A con inhibidores, se demostró que emicizumab reduce sustancialmente las hemorragias en adultos y niños, logrando un gran porcentaje de pacientes con cero sangrados.

Por su parte, los resultados del estudio fase III HAVEN 3 que evaluó emicizumab en adultos y adolescentes con Hemofilia A sin inhibidores alcanzó su objetivo primario mostrando resultados positivos.

Los datos del estudio HAVEN 3 serán enviados a las autoridades sanitarias de todo el mundo para su aprobación. Estos resultados se suman al creciente cuerpo de evidencia, mostrando que emicizumab puede beneficiar a todas las personas con hemofilia A independientemente del estado del inhibidor.

Sandra Horning, Directora Médica de Roche y de Desarrollo Global de Producto, aseguró que "emicizumab es el primer producto en mostrar una eficacia superior a la profilaxis del factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores, lo que representa el siguiente paso en nuestro programa de ensayos clínicos, que incluye los datos positivos de HAVEN 1 y el análisis interino del HAVEN 2 en personas con inhibidores".  Añadió que esperan trabajar con autoridades sanitarias para que el tratamiento esté disponible para todas las personas con hemofilia A lo antes posible.

"Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores enfrentan importantes desafíos para prevenir las hemorragias y generalmente requieren  inyecciones de medicamentos varias veces a la semana, lo que puede ser especialmente difícil para los niños pequeños y sus familias", dijo Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Children"s Hospital de Los Ángeles, y profesor de pediatría de la Universidad de Southern California Keck School of Medicine de Los Ángeles, California.

"Se ha demostrado que este nuevo medicamento reduce la frecuencia de las hemorragias en comparación con los medicamentos actualmente disponibles y solo se aplica una vez por semana. Esto podría hacer una diferencia significativa para estos niños y puede ser una opción de tratamiento más eficaz", añadió.

"Antes de emicizumab, mi hijo de 7 años necesitaba infusiones intravenosas que podían tomar hasta dos horas al menos, tres veces a la semana, por lo que nuestras vidas giraban en torno a su tratamiento", dijo Amber Hill, madre de un niño con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Agregó que “mi hijo no solo ha tenido menos hemorragias en comparación con su tratamiento anterior, tiene más tiempo para ser un niño y tenemos más tiempo de calidad como familia debido al nuevo programa de tratamiento".

En el estudio fase III HAVEN 1, las personas de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores que recibieron profilaxis con emicizumab, tuvieron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.

"La aprobación de emicizumab representa un avance importante para las personas con hemofilia A con inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han tenido un nuevo medicamento en casi 20 años", dijo Sandra Horning,  directora médica de Roche y jefa global de desarrollo de productos.

Para finalizar, comentó que "creemos que emicizumab mejorará la protección contra las hemorragias y reducirá la carga de administración del tratamiento para las personas con hemofilia A con inhibidores, y estamos comprometidos a ayudarlos a acceder a este medicamento".

Acerca de emicizumab (ACE910)

Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico en investigación diseñado para reunir los factores IXa y X, proteínas necesarias para activar la cascada de coagulación natural y restablecer el proceso de coagulación de la sangre. Emicizumab se administra mediante una inyección de una solución lista para usar debajo de la piel (por vía subcutánea) una vez a la semana. Emicizumab se está evaluando en estudios fundamentales de fase III en personas de 12 años de edad y mayores, con y sin inhibidores del factor VIII, y en niños menores de 12 años con inhibidores del factor VIII. Ensayos adicionales exploran esquemas de dosificación menos frecuentes. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia del emicizumab y su potencial para ayudar a superar los desafíos clínicos actuales: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente. El emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo codesarrollado por Chugai, Roche y Genentech.

Acerca de HAVEN 1 (NCT02622321).- HAVEN 1 es un estudio de fase III aleatorizado, de centros múltiples y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con emicizumab comparada con agentes de desvío (BPAs) por demanda (sin profilaxis; sólo en uso episódico) en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores de factor VIII. El estudio incluye 109 pacientes (de 12 años o mayores) con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes fueron tratados previamente con BPAs por demanda o con profilaxis. Los pacientes tratados anteriormente con BPAs por demanda fueron aleatorizados en modo 2:1 para recibir profilaxis con emicizumab (Rama A) o sin profilaxis (Rama B). Los pacientes tratados previamente con BPAs profilácticos recibieron profilaxis con emicizumab (Rama C). Otros pacientes tratados previamente con BPAs (por demando o con profilaxis) fueron incluidos también en una rama por separado (Rama D). Se permitió el tratamiento por demanda de sangrados de vanguardia con BPAs por protocolo en todas las ramas.

El punto extremo principal del estudio es el número de sangrados tratados a lo largo del tiempo con profilaxis con emicizumab (Rama A) comparado con el tratamiento sin profilaxis (Rama B). Los puntos extremos secundarios incluyen índice de sangrado, índice de sangrado de articulaciones, índice de sangrado espontáneo, índice de sangrado de articulaciones diana, HRQoL/estado de salud, comparación entre pacientes con el índice de sangrado en su régimen de profilaxis anterior con BPAs (Rama C) o sin profilaxis (Rama B). Asimismo, el estudio evaluó la seguridad y la farmacocinética.

 

Acerca de HAVEN 2 (NCT02795767).- HAVEN 2 es un estudio de fase III de una rama aleatorizado, de centros múltiples y etiqueta abierta que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la administración subcutánea de emicizumab una vez por semana. El análisis preliminar después de una media de 12 semanas de tratamiento incluye 19 niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes requieren tratamiento con BPAs. Los objetivos del estudio son evaluar el número de sangrados tratados con el paso del tiempo con profilaxis con emicizumab, seguridad, farmacocinética, HRQoL y HRQoL de proximidad con aspectos de carga para los cuidadores.

Acerca de emicizumab (ACE910).- Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico en investigación diseñado para conjuntar factores IXa y X, proteínas requeridas para activar la cascada de coagulación natural y restaurar el proceso de coagulación sanguínea. Emicizumab se puede administrar a través de una inyección de una solución lista para usarse bajo la piel (por vía subcutánea) una vez por semana. Emicizumab está siendo evaluado en estudios centrales de fase III en personas de 12 años y mayores, con y sin inhibidores de factor VIII, y en niños menores de 12 años con inhibidores de factor VIII. Ensayos adicionales exploran planes de dosificación menos frecuente. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de emicizumab y su potencial de ayudar a vencer retos clínicos actuales: los efectos de corta duración de tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores de factor VIII y la necesidad del acceso venoso frecuente. Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado en colaboración por Chugai, Roche y Genentech.

 

Acerca de HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 es un estudio aleatorizado, multicéntrico, abierto, de fase III que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con emicizumab contra ninguna profilaxis (tratamiento episódico / a demanda con factor VIII) en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó 152 pacientes con hemofilia A (12 años de edad o más) que fueron tratados previamente con terapia con factor VIII a demanda o para profilaxis. Los pacientes tratados previamente con factor VIII a demanda se aleatorizaron de forma 2: 2: 1 para recibir profilaxis emicizumab subcutánea a 3 mg/kg/ a la semana durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg a la semana hasta el final del estudio (brazo A), profilaxis emicizumab subcutánea a 3 mg/kg a la semana durante 4 semanas, seguido de 3 mg/kg/ cada 2 semanas hasta el final del estudio (Brazo B), o sin profilaxis (Brazo C). Los pacientes tratados previamente con profilaxis con factor VIII recibieron profilaxis emicizumab subcutánea a 3 mg/kg a la semana durante 4 semanas, seguidos de 1,5 mg/kg a la semana hasta el final del estudio (Brazo D). El tratamiento episódico de las hemorragias intercurrentes con la terapia con factor VIII fue permitido por protocolo.

Acerca de hemofilia A.- La hemofilia A es un desorden grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula de manera apropiada, lo que conlleva a sangrado sin control y a menudo espontáneo. La hemofilia A afecta a unas 320,000 personas alrededor del mundo1,2, donde cerca de 50 a 60% padecen una forma severa del desorden.3 Las personas con hemofilia A carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre un sangrado, el factor VIII conjunta los factores de coagulación IXa y X, que es un paso decisivo en la formación de un coágulo sanguíneo que ayuda a detener el sangrado. Dependiendo de la severidad de su desorden, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, en especial de sus articulaciones y músculos.1 Estos sangrados pueden presentar una preocupación de salud importante ya que a menudo causan dolor y pueden conllevar a hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y daño de las articulaciones a largo plazo.4 Además de afectar la calidad de vida de una persona,5 estos sangrados pueden poner en riesgo la vida si afectan órganos vitales, como el cerebro.6,7

Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de terapias de reemplazo de factor VIII.8 Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se vinculan a y bloquean la eficacia del factor de reemplazo VIII,9 dificultando, sino es que haciendo imposible, obtener un nivel de factor VIII suficiente para controlar el sangrado. La mayoría de las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores recibirán terapias con BPAs, ya sea por demanda (episódicas) o por profilaxis, para controlar el sangrado. Se sabe que este proceso es menos efectivo y predecible que la terapia de reemplazo de factor VIII en personas con hemofilia A sin inhibidores.10

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

 

Contacto en prensa

Georgina Rodríguez | georgina.rodriguez@bm.com